BIENVENUE SUR LE SITE DEDIE A LA THERAPIE GENIQUE

QU'EST CE QUE LA THERAPIE GENIQUE ?

L'Encyclopédie Médicale publie des documents accessibles. Le "deuxième avis médical" ne peut se concevoir qu'avec une information de qualité. Le but de l'Encyclopédie Médicale est d'en devenir la référence.

L'Encyclopédie Médicale ne fait pas de publicité pour vous attirer. Sa notorieté viendra du bouche-à-oreilles et des professionnels qui l'entourent.

Nous serons très ouverts aux laboratoires pour qu'ils communiquent au travers de L'Encyclopédie Médicale.

L'équipe de rédaction  -  Bordeaux le 1er aout 2000

QU'EST CE QUE LA THERAPIE GENIQUE ?

La thérapie génique est une nouvelle méthode thérapeutique dont l’objectif est l’introduction d’une séquence d’informations génétiques dans un type de cellules afin de traiter le gène atteint.

(voir la revue de presse)

1- LA SEQUENCE D'INFORMATIONS GENETIQUES

2 - LE TYPE DE CELLULES :

L'ADN ou ARN codant pour la protéine dont on cherche l’expression.

3 - LE VECTEUR :

Un vecteur, un retrovirus rendu inoffensif, est utilisé pour introduire le gène sain dans le noyau de la cellule et ainsi de remplacer le gène déficient. Ce vecteur permet d’introduire le matériel génétique dans la cellule cible par « transfert ».

L'avantage du retro-virus c'est qu'il est capable de s'intégrer au génome de la cellule, à la différence de l'adénovirus. En se divisant, la cellule, modifiée par ce retrovirus, transmet également le gène médicament à ses cellules filles. Or les cellules de la möelle osseuse ont la particularité de se diviser énormément, au minimum de dix à onze fois.

Le gène à traiter, ou gène infecté, est désolidarisé du séquençage ADN (ici partie violette en bout de gène)

Le gène traité par "transfert de gènes" est ensuite réinséré dans la séquence, et par voie de conséquence, réintroduit dans le corps humain (voir : Thérapie Génique / Le Principe).

Du point de vue éthique, la convention de bioéthique du conseil de l’Europe a statué que cette thérapie s’appliquait uniquement aux cellules somatiques et non germinales afin d’éviter la transmission héréditaire de l’expression du nouveau gène.

Dans un premier temps les maladies génétiques monogéniques sont apparues comme la cible idéale étant donné qu’un seul gène était impliqué et identifié.

Mais rapidement les essais ont été recentrés sur les maladies acquises comme le cancer ou le sida. Il est en effet à priori plus aisé de détruire que de réparer une cellule :

Chacune de ces méthodes ne requiert qu’une expression transitoire du transgène.

Actuellement 396 essais cliniques ont été réalisés sur 3300 patients.

Ils concernent :