1 - La séquence d'information génétique :

2 - Le type de cellules :

l'ADN ou ARN codant
pour la protéine dont on cherche l’expression

Le premier succès français de la thérapie génique a été réalisé sur des enfants atteints d'une maladie génétique rare. On les surnomme les "enfants bulles" : condamnés à vivre en milieux stérile en raison d'un très grave déficit immunitaire héréditaire qui les laisse sans défense face aux microbes.

C'est une maladie rare du système immunitaire du nourrisson, le déficit immunitaire combiné sévère lié à l'X (DCIS-X).

Cette réussite intervient après un coup d'arrêt provisoire de certains essais de thérapie génique aux Etats-Unis à la suite de plusieurs décès survenus dans des conditions encore mal élucidées.

Initialement, deux nourrissons, et maintenant cinq ont été les bénéficiaires de ce traitement. Les deux premiers âgés de 8 et 11 mois au moment du traitement, en février 1999, ont reçu cette thérapie génique il y a plus de douze mois et sont en parfaite santé avec une croissance et un développement psychomoteur tout à fait normal. (...)

A la suite d'une indiscrétion du père de l'un des enfants, ces résultats sont publiés aujourd'hui par la revue Science qui apporte la caution de leurs pairs aux médecins français.

(Sources : Le Figaro Sciences et Médecines du 28/04/2000 et du 29/12/1999)